北京時間2024年4月2日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣佈，國家藥品監督管理局（NMPA）已於近日受理公司自主研發的昂戈瑞西單抗注射液（重組人源化抗PCSK9單克隆抗體注射液，產品代號：JS002）的2項新適應症上市申請，用於治療：1）雜合子型家族性高膽固醇血症；2）他汀類藥物不耐受或禁忌使用的原發性高膽固醇血症和混合型血脂異常。申報規格分別為150mg（1ml）/支（預充式注射器）、150mg（1ml）/支（預充式自動注射器）。
《中國血脂管理指南（2023年）》1指出，心血管疾病是我國城鄉居民第一位死因，其中以動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）為主。低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水準升高是ASCVD的致病性危險因素，通過降低LDL-C水準可顯著減少ASCVD的發病及死亡危險。儘管目前他汀類藥物已成為降脂治療的基礎，但臨床上約有9.1%的患者存在他汀不耐受，且在亞洲人群中該比例更高2。對於他汀不耐受患者，停用或僅使用可耐受劑量的他汀類藥物可能導致LDL-C水準不達標，從而無法達到降低患者ASCVD風險的目的。
雜合子型家族性高膽固醇血症（HeFH）是家族性高膽固醇血症的常見類型，估測患病率 1/250~1/200，主要臨床特徵為LDL-C水準顯著升高和早發冠心病1。與非家族性高膽固醇血症患者相比，HeFH患者基礎LDL-C水準更高且指南推薦的控制目標水準更低，若使用他汀類藥物等治療後LDL-C未能達標，將導致患者處於高心血管風險。PCSK9抑制劑作為強效降低LDL-C水準的新型降脂藥物，已得到國內外血脂管理指南的推薦，並得到臨床醫生的廣泛認可。
本次新適應症上市申請主要基於兩項註冊臨床試驗（JS002-005、JS002-007）。其中，JS002-005（NCT05325203）是在雜合子型家族性高膽固醇血症成年患者中完成的一項隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床研究，JS002-007（NCT05621070）是在他汀類藥物不耐受或禁忌使用的原發性高膽固醇血症和混合型高脂血症成年患者中完成的一項隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床研究。