北京時間2024年4月7日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣佈，由公司自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗注射液（拓益®）聯合阿昔替尼用於中高危的不可切除或轉移性腎細胞癌患者的一線治療新適應症上市申請於近日獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准。這是特瑞普利單抗在中國獲批的第八項適應症，也是我國首個獲批的腎癌免疫療法。
腎癌是全球泌尿系統第三位元最常見的惡性腫瘤，而腎細胞癌（RCC）占全部腎癌病例的80%~90%1。據統計，2022年中國腎癌新發病例和死亡病例分別約為7.7萬例和4.6萬例2。約三分之一的腎癌患者在初診時已發生腫瘤遠處轉移，而局限性患者接受腎切除術後仍有20-50%出現腫瘤遠處轉移3,4。基於國際轉移性腎細胞癌資料庫聯盟的風險分級，低危、中危和高危的轉移性RCC患者接受抗血管靶向治療的中位總生存期（OS）分別為35.3、16.6和5.4個月1,5。因此，相較于低危患者，中、高危晚期RCC患者對新型治療方案的臨床需求更加迫切。
此次新適應症的獲批主要基於RENOTORCH研究（NCT04394975）的資料結果。RENOTORCH研究是一項多中心、隨機、開放、陽性藥對照的Ⅲ期臨床研究，由北京大學腫瘤醫院郭軍教授和上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院黃翼然教授擔任主要研究者，在全國47家臨床中心開展，是我國首個晚期腎癌免疫治療的關鍵Ⅲ期臨床研究。
該研究共隨機入組421例中高危的不可切除或轉移性RCC患者，以1:1隨機分配至特瑞普利單抗聯合阿昔替尼組（n=210）或舒尼替尼組（n=211）接受治療。主要研究終點是獨立評審委員會（IRC）評估的無進展生存期（PFS），次要研究終點包括研究者評估的PFS、IRC或研究者評估的客觀緩解率（ORR）、緩解持續時間（DoR）、疾病控制率（DCR）、總生存期（OS）以及安全性等。
此前，RENOTORCH的研究成果在2023年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會優選口頭報告專場會議上首次發佈，全文同步獲ESMO官方期刊《腫瘤學年鑒》（Annals of Oncology；影響因數：50.5；腫瘤領域全球排名TOP5的頂級期刊）發表。研究資料顯示，基於IRC評估結果，與舒尼替尼單藥治療相比，接受特瑞普利單抗聯合阿昔替尼治療可顯著延長患者的PFS（中位PFS：18.0 vs. 9.8個月，P=0.0028），患者PFS延長近2倍，疾病進展或死亡風險降低35%（風險比[HR]=0.65；95%CI：0.49，0.86）。此外，特瑞普利單抗組的ORR更優（56.7% vs. 30.8%，P<0.0001），並且DoR更長（中位DoR：未達到 vs. 16.7個月；HR=0.61），具有明顯的OS獲益趨勢（中位OS：未達到 vs. 26.8個月），死亡風險降低39%（HR=0.61；95%CI：0.40，0.92）。安全性方面，特瑞普利單抗聯合阿昔替尼的安全性和耐受性良好，未發現新的安全性信號。
北京大學腫瘤醫院郭軍教授表示：“在全球層面，靶向聯合免疫療法已成為晚期腎癌的標準治療，但在中國該領域尚無相關療法獲批。此次特瑞普利單抗新適應症的獲批開啟了中國晚期腎癌靶免聯合的新篇章，將會徹底改寫我國晚期腎癌的臨床實踐，更重要的是能夠為中高危患者帶來新的治療選擇！”
上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院黃翼然教授表示：“晚期腎癌的治療手段有限，特別是中高危患者的預後十分不理想。特瑞普利單抗聯合阿昔替尼療法的獲批填補了中國人群腎癌一線免疫治療的空白，相較靶向藥單藥治療，特瑞普利單抗靶免聯合療法能夠顯著提升患者的PFS，將為我國廣大晚期腎癌患者帶來福音。”
君實生物總經理兼首席執行官鄒建軍博士表示：“感謝所有參與RENOTORCH研究的醫務工作者、患者以及研發人員的奉獻，讓中國腎癌免疫治療實現‘零的突破’！君實生物將繼續立足於國人的臨床需求，持續投入創新研發，讓中國患者獲得更好的生存品質和更長久的生存獲益！”